La FDA aprueba el Leqembi, un fármaco que "ralentiza" el alzhéimer pero que genera múltiples reservas entre los médicos
La Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EEUU aprobó este viernes el uso del Leqembi, un fármaco que, según estudios preliminares, ralentiza modestamente la enfermedad de alzhéimer, aunque supone riesgos de seguridad para los pacientes.
El fármaco es el primero que se ha demostrado de manera convincente que ralentiza el deterioro de la memoria y el pensamiento al atacar la biología subyacente de la enfermedad.
La FDA lo aprobó para pacientes con alzhéimer leve o en etapa temprana.
El fabricante de medicamentos japonés Eisai y su socio estadounidense Biogen anunciaron en septiembre que el fármaco, también conocido como lecanemab, parecía funcionar, lo que significó una esperanza después de repetidas decepciones en la búsqueda de mejores tratamientos para este tipo de demencia.
En noviembre, las empresas han proporcionado los resultados completos del estudio, que se encuentra en su fase 3 y que incluyó a casi 1,800 personas que sufren las primeras etapas de la enfermedad.
Los datos se presentaron en una reunión sobre la enfermedad de Alzheimer en San Francisco y fueron publicados en The New England Journal of Medicine el año pasado.
¿En qué consistió el estudio?
Los participantes del estudio recibieron Leqembi intravenoso o una infusión simulada cada dos semanas durante 18 meses.
Los investigadores analizaron los resultados utilizando una escala de 18 puntos que mide la capacidad cognitiva y funcional.
La de los pacientes que recibieron lecanemab disminuyeron más lentamente, una diferencia de no más de medio punto en esa escala, concluyó el equipo de investigación dirigido por el doctor Christopher van Dyck, de la Universidad de Yale.
Medido de otra manera, lecanemab retrasó el empeoramiento de los pacientes en unos cinco meses durante el transcurso del estudio, explicó a la agencia AP el doctor Michael Irizarry, de Eisai.
Además, los receptores de lecanemab tenían un 31% menos de probabilidades de avanzar a la siguiente etapa de la enfermedad durante el estudio. “Eso se traduce en más tiempo en las primeras etapas” afirmó Irizarry.
¿Por qué los médicos muestran reservas?
Los médicos están divididos sobre la diferencia que los cambios mostrados por el medicamento pueden hacer para los pacientes y sus familias.
“Es poco probable que los pacientes individuales noten la pequeña diferencia reportada en este ensayo”, señaló el doctor Madhav Thambisetty, del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (National Institute on Aging), quien subrayó que no hablaba en nombre de la agencia gubernamental.
Thambisetty comentó que muchos investigadores opinan que una mejora significativa requeriría al menos una diferencia de un punto completo en esa escala de 18 puntos.
Un efecto “modesto, pero significativo”
Pero el doctor Ron Petersen, un experto en alzhéimer de la Mayo Clinic, aseguró que el efecto del fármaco era “modesto, pero creo que es clínicamente significativo”, porque incluso un retraso de unos pocos meses en la progresión podría darle un poco más de tiempo a los pacientes.
El ensayo es importante porque muestra que un fármaco que ataca una proteína pegajosa llamada amiloide, considerada una de las varias responsables del alzhéimer, puede retrasar la progresión de la enfermedad, dijo María Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer (Alzheimer’s Association).
“ Todos entendemos que esto no es una cura y todos estamos tratando de comprender realmente lo que significa frenar el alzhéimer, porque es la primera vez”, indicó Carrillo.
Pero cualquier retraso en el deterioro cognitivo temprano podría ser significativo para definir “cuánto tiempo tenemos con nuestros seres queridos en una etapa de la enfermedad en la que aún podemos disfrutar de la familia y las salidas, las vacaciones…”, agregó.
¿Cuáles son los efectos secundarios?
Los medicamentos dirigidos a la proteína amiloide pueden causar efectos secundarios que incluyen hinchazón y sangrado en el cerebro, y el lecanemab también lo hizo.
Se observó un tipo de esta hinchazón en aproximadamente el 13% de los receptores. La farmacéutica Eisai afirmó que la mayoría eran leves o asintomáticos.
Además, se informó públicamente de dos muertes entre los usuarios de lecanemab que también estaban tomando medicamentos anticoagulantes para otros problemas de salud. Eisai aseguró el martes que las muertes no pueden atribuirse al medicamento contra el Alzheimer.
Pero Petersen, de Mayo Clinic, comentó que si se aprueba el uso de lecanemab en Estados Unidos, evitaría recetarlo a personas que toman anticoagulantes, al menos inicialmente.
Y Thambisetty dijo que los informes de muertes generan preocupación sobre cómo se puede tolerar el medicamento fuera de los estudios de investigación “donde es probable que los pacientes estén más enfermos y tengan muchas otras afecciones médicas”.
¿Qué dice la FDA?
La Administración de Drogas y Alimentos (Food and Drug Administration, FDA) está considerando aprobar lecanemab bajo su programa de vía rápida y se espera una decisión a principios de enero. De aprobarse, sería el segundo fármaco antiamiloide del mercado.
Casi todos los tratamientos disponibles para los 6 millones de estadounidenses con Alzheimer, y millones más en todo el mundo, solo alivian los síntomas temporalmente. Los científicos aún no saben exactamente cómo se forma la enfermedad, pero una teoría es que la acumulación de amiloide juega un papel clave.
En una decisión polémica, la FDA aprobó el año pasado el primer fármaco dirigido a amiloide, Aduhelm de Biogen, a pesar de la falta de evidencia de mejores resultados para los pacientes. Las aseguradoras y muchos médicos han dudado en recetar el costoso medicamento, otra razón por la que los expertos han esperado ansiosamente las noticias sobre qué tan bien podría funcionar el nuevo lecanemab.
Si la FDA aprueba lecanemab, los pacientes y sus familias necesitarán una voz para decidir si vale la pena la molestia de las infusiones intravenosas y el riesgo de efectos secundarios por la posibilidad de al menos algún retraso en la progresión, señaló Petersen.
" No creo que vayamos a detener la enfermedad en seco [solo con medicamentos dirigidos contra el amiloide]", agregó, y dijo que se necesitará una combinación de medicamentos que se dirijan a los culpables adicionales del alzhéimer.
Los investigadores se están preparando para probar lecanemab con otros medicamentos experimentales y conocer cómo funciona en personas de alto riesgo antes de que muestren los primeros signos de problemas de memoria.
