En medio de gran controversia, la FDA aprueba nuevo fármaco contra el alzheimer

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó este lunes el primer medicamento contra el alzheimer en 18 años. El visto bueno dado al aducanumab no ha estado exento de polémica ante dudas de que haya suficiente evidencia de que tenga verdaderos beneficios para los pacientes.

El fármaco desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboración con Eisai, será comercializado bajo la marca Aduhelm y se administra por vía intravenosa una vez al mes con miras a reducir el declive cognitivo en pacientes en estadios tempranos de la enfermedad.

El anticuerpo monoclonal es el primero en tratar lo que se cree es la causa de fondo del alzheimer y actúa eliminando la proteína tóxica (β-amiloide) que, aparentemente, destruye las neuronas. Pero no cura, sino ni tampoco revierte la progresión de la enfermedad.

El laboratorio había detenido antes de tiempo dos ensayos de fase 3 alegando que el medicamento no tuvo beneficios en reducir el declive cognitivo, pero al revisar los datos, encontraron que en uno de los estudios los pacientes que recibieron altas dosis durante un tiempo más prolongado sí tuvieron una mejoría.

Tras revisar los ensayos clínicos y sus resultados en noviembre, un panel de expertos independientes consultados por la FDA se opuso a la aprobación alegando que no había suficiente evidencia de que el tratamiento reportara beneficios suficientes para los pacientes, en comparación con los riesgos que incluyen posible sangramiento o inflamación cerebral. Otros expertos consideran que los resultados favorables obtenidos bastan ante la carencia de nuevos tratamientos.

La FDA decidió otorgarle aprobación condicional basándose no sólo en la evidencia de eficacia contra los síntomas, sino en la capacidad de eliminar las proteínas tóxicas. Para que el medicamento siga en el mercado, el laboratorio deberá confirmar a través de un gran ensayo clínico -que durará años- que la eliminación de esas proteínas supone una mejora en los síntomas; de lo contrario, revertirán la aprobación, reportó StatNews.

De acuerdo con ese medio especializado, esta llamada 'aprobación acelerada' supone un nuevo precedente en las decisiones de la FDA que bien podría abrir camino a que se aprueben otras terapias con gran potencial, pero sin beneficios completamente comprobados para enfermedades serias con pocos tratamientos disponibles.

De acuerdo con el diario The New York Times, Biogen sostiene que sus resultados apoyan la idea de que atacar la β-amiloide desde temprano puede ayudar con el declive cognitivo. Creen que también es posible que su eliminación ayude en el curso futuro de la enfermedad, otorgando beneficios adicionales, pero a estas alturas esto no deja de ser una mera hipótesis.

El comienzo de "un nuevo futuro" para los tratamientos

El alzheimer es una enfermedad cerebral progresiva e irreversible que afecta la memoria, provoca cambios en el comportamiento de las personas y puede llegar a limitar sus capacidades para realizar incluso las tareas más simples. Un informe de los CDC mostró que las muertes por Alzheimer entre 1999 y 2014 aumentaron 107% para los latinos, mucho más que el 55% de incremento que hubo en las personas blancas.

El diagnóstico del alzheimer puede ser escurridizo. Muchas personas confunden sus síntomas con los de la demencia senil.

“La gente asocia el alzheimer con problemas de memoria pero, aunque pueden estar presentes, habitualmente la que se ve afectada por esta enfermedad inicialmente es la memoria de tiempo presente. A la persona se le puede olvidar algo que uno le dijo hace apenas unos minutos. El carácter también puede cambiar y pueden surgir comportamientos atípicos. También de pronto se pueden olvidar actividades cotidianas como manejar o usar el baño. Hay que identificarlos lo más pronto posible para comenzar un tratamiento porque hay maneras de ayudar al paciente a que viva mejor”, dice a Univision Noticias William Vega, director del Edward R. Roybal Institute on Aging de la Universidad del Sur de California.

Actualmente hay cinco medicamentos aprobados en EEUU para retrasar el declive cognitivo en distintos estadios de la enfermedad, pero solamente inciden a corto plazo sobre los síntomas y sus efectos secundarios son significativos para muchos pacientes que deben detener su uso.

“Esta es la primera droga que detiene el progreso de la enfermedad del alzheimer. Es el comienzo de un futuro completamente nuevo para los tratamientos. Es un nuevo tipo de tratamiento que aborda la enfermedad de una forma en la que no se había hecho antes, en comparación con otros medicamentos aprobados. Da a los pacientes más tiempo para participar activamente en sus vidas, con más independencia y los ayuda a conservar sus recuerdos por más tiempo”, dijo la Asociación Estadounidense del Alzhéimer en un comunicado.

Aduhelm podría beneficiar a 2 millones de estadounidenses que sufren de alzheimer temprano. Entre ellos está Jeff Borghoff, de 57 años, quien participa de los ensayos clínicos desde 2018 y dice que puede concentrarse mejor.

“Sé que esta medicación no va a salvarme la vida y que no es una cura (…) Pero acabo de ver a mi hija casarse y ahora habla de tener hijos. Tengo otros dos hijos hablando de matrimonio. Eso es lo que quiero: más tiempo para compartir con mi familia y que cree memorias para mí y para ellos. Al final yo perderé esos recuerdos con esta enfermedad, pero ellos no lo harán”, cuenta a StatNews .

El laboratorio todavía no hadicho cuánto costará la terapia, pero se cree que el precio ronde entre los 10mil y 25 mil dólares por año, indica ese medio y que será cubierto por Medicare.