Terapia génica logra curar de la ceguera a un adolescente cubano: podría ayudar a millones

Una terapia experimental le ha devuelto la visión a un adolescente cubano de 14 años, en un desarrollo con grandes implicaciones para otros pacientes que padecen de problemas de la vista.

A Antonio Vento le apasionan los videojuegos, pero en los últimos años no los había podido disfrutar porque perdió su visión. Él padece de epidermólisis ampollosa distrófica, una condición que causa ampollas en su piel y en sus ojos.

“Él comenzó a dejar de ver prácticamente todo. Todo empezó por el ojo izquierdo, que venía afectado ya, y después seguidamente el ojo derecho y solamente por el ojo izquierdo veía muy poco, le entraba luz nada más”, dijo su mamá, Yunielkys Carvajal.

Pero su piel mejoró cuando entró a un ensayo clínico para probar la primera terapia génica tópica y al doctor Alfonso Sabater, del Instituto de Ojos Bascom Palmer del Sistema de Salud de la Universidad de Miami, se le ocurrió una idea.

La primera vez que Antonio había visto al doctor Sabater el médico le dijo al adolescente: “Voy a encontrar una solución. Solo necesito un poco de tiempo”. Y a esto Antonio le respondió: “Sí, yo sé que lo vas a hacer”. Una respuesta que a Sabater le dio energías para seguir.

Y hoy, a sus 14 años, Antonio ha vuelto a ver, gracias a la persistencia del doctor Sabater, a quien se le ocurrió pedirle a la farmacéutica Krystal Biotech, que reformulara un gel tópico, que trata su condición de la piel, en un colirio que le aplicó en los ojos durante varios tratamientos.

“Cuando vimos que los resultados eran satisfactorios (después de 2 años en los que incluso se probó la droga con ratones), ahí fue cuando decidimos contactar a la FDA para poder presentar la posibilidad de que la FDA nos diera una aprobación que se conoce como 'compasión use' (de uso compasivo)”, dijo el doctor Sabater.

Antonio y su familia llegaron de Cuba en el 2012, con una visa humanitaria de salud, para que recibiera el tratamiento adecuado para su condición. Hoy dan gracias por este milagro.

“Me siento muy orgullosa, me siento muy agradecida, esto ha sido un trabajo de muchas personas, estoy muy agradecida, no tengo palabras para agradecer a todo el equipo que ha tenido que ver con esto”, agregó la madre del adolescente.

Ella también tuvo palabras para el doctor que logró devolverle la visión a su hijo: “No es solo un buen doctor sino un gran ser humano que nos dio esperanza y nunca se rindió”.

Ahora se espera que este logro no solo ayude a Antonio, sino que representa una oportunidad para que terapias de este tipo sean utilizadas para tratar a personas con enfermedades y dolencias en los ojos, incluidas las más comunes.